La terapia genética, que ha tenido una historia de altos y bajos, acaba de dar un paso importante: un comité asesor de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) aprobó la primera terapia genética para un trastorno hereditario, una rara condición que causa una forma progresiva de ceguera. Esta decisión convertiría al tratamiento, en la primera terapia genética legalmente disponible en los Estados Unidos para un trastorno hereditario.
El tratamiento, que se llama voretigene neparvovec, y que se comercializará como Luxturna, corrige una mutación en el gen RPE65. El procedimiento implica un sólo tratamiento para cada ojo, el cual introduce partículas de un virus genéticamente modificadas, que llevan una versión corregida del gen mutado.
Después de una audiencia que incluyó testimonios de médicos, niños y jóvenes cegados por la enfermedad que se beneficiaron del tratamiento y sus padres, la recomendación del panel asesor de aprobar el tratamiento, fue unánime.
El profesor asistente de oftalmología de la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón, Paul Yang, señala: “Este es un gran paso adelante para el campo de la terapia genética, es el primero en tratar un trastorno hereditario y marca el comienzo de una nueva era.”
En el estudio que sirve de soporte a esta decisión, participaron 29 pacientes, de 4 a 44 años; el tratamiento mostró ser seguro y efectivo. Más del 90 por ciento de los pacientes tratados manifestaron al menos alguna mejora en su visión. La evidente mejora visual comenzó a los pocos días del tratamiento y fue recibida con gran regocijo por los pacientes.
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